New treatment slows the progression of ALS disease in humans.

 

New ALS treatment appears to slow disease progression, research shows. The research was supported in part by donations from the ICE Bucket Challenge which successfully raised more than $200 million in 2015.

 

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), as known as Lou Gehrig’s disease is an incurable neurological disorder that affects a person’s volunteer muscle movement. ALS gets worse with time. In the disease’s final stage, patients lose their ability or speak. Most ALS patients will die within just 5 years of developing symptoms. ALS destroys the nerve cells that control the muscles that allow us to move, speak, eat, and even breathe.

 

The new ALS treatment is a combination of two drugs. A supplement (taurusordiol) and a medication used to treat a pediatric urea disorder (sodium phenylbutyrate). Each drug targets a different cell structure. In 2013, researchers came up with the idea to combine the two to treat brain disorders. Researchers conducted a phase 2 a clinical trial to see whether the drug combo might help ALS patients. They gave two-thirds of the 137 participants daily doses of the new treatment. The other third received a placebo. They then used the ALS functional Rating Scale Questionaire.

 

The questionnaire helps researchers evaluate the participants’ ALS progression over the course of the six-month study. A core 48 on that scale indicates a completely normal motor function. As physical abilities deteriorate, the score drops. Over the course of the trial, the score of the patients who receive the placebo decreased by 2 points more than those who received the new ALS treatment.

 

This two-point the difference in questionnaire scores might not seem like much, but it can mean a dramatic difference in ALS patients’ quality of life like being able to feed themselves versus being fed or walking versus needing a wheelchair. The drug is not a cure, but it may help slow the disability caused by ALS. Advocates are now calling the FDA to speed up the drug’s approval

 

Sự khác biệt 2 điểm trong thang điểm ở bảng câu hỏi có vẻ không nhiều, nhưng nó có thể có ý nghĩa khác biệt lớn về chất lượng sống của những bệnh nhân ALS chẳng hản như có thể tự ăn uống được so với việc phải đút cho ăn hay có thể đi bộ được so với việc phải ngồi xe lăn. Thuốc này không điều trị khỏi được bệnh, nhưng nó giúp làm chậm sự tàn phế do ALS gây ra. Những người ủng hộ phương pháp này đang kêu gọi FDA nhanh chóng chuẩn thuận loại thuốc này.

 

Phương pháp điều trị mới làm chậm diễn tiến của bệnh Xơ cứng teo cơ một bên ở người

 

Phương pháp điều trị mới bệnh xơ cứng teo cơ một bên có vẻ như làm chận diễn biến của bệnh lại. nghiên cứu này được hỗ trợ bởi sự quyên tặng từ hội ICE Bucket Challenge đã quyên góp thành công được 200 triệu đô tính đến năm 2015.

 

Bệnh xơ cứng gây teo cơ một bên người, còn được gọi là bệnh Lou Gehrig’s là chứng rối loạn thần kinh không có khả năng điều trị khỏi, bệnh tác động đến các cử động tự chủ của cơ. Theo thời gian, bệnh cứ nặng dần. ở giai đoạn cuối, bệnh nhân mất khả năng cử động, hay nói. Hầu hết các bệnh nhân bị chứng bệnh này sẽ chết trong vòng 5 năm kể từ khi phát sinh triệu chứng. chứng xơ cứng teo cơ một bên người này phá hủy các tế bào thần kinh kiểm soát các nhóm cơ giúp chúng ta cử động, nói năng, ăn uống và thậm chí là hít thở không khí.

 

Phương pháp mới điều trị bệnh ALS là phương pháp dùng phối hợp hai thứ thuốc. một loại thuộc dạng bổ sung (là chất taurusordiol) và một loại thuốc được dùng để trị chứng rối loạn chuyển hóa urea ở trẻ (chất sodium phenylbutyrate). Mỗi thứ nhắm vào một cấu trúc khác nhau trên tế bào. Vào năm 2013, các nhà nghiên cứu nghĩ ra ý tưởng kết hợp hai thứ thuốc này để điều trị các chứng rối loạn thần kinh. Các nhà nghiên cứu đã tiến hành công trình thử nghiệm phase 2 trên lâm sàng để xem liệu sự phối hợp hai thứ thuốc này có khả năng giúp gì được cho các bệnh nhân ALS hay không. họ đã cho 2/3 số đối tượng tham gia nghiên cứu sử dụng liều điều trị hàng ngày theo phương pháp điều trị mới này. 1 phần 3 số còn lại được cho dùng giả dược. rồi họ sử dụng bảng câu hỏi theo thang điểm để đánh giá chức năng của tình trạng bệnh này.

 

Bảng câu hỏi sẽ giúp các nhà nghiên cứu đánh giá diễn biến của bệnh xơ teo cơ một bên ở những người tham gia nghiên cứu suốt quá trình nghiên cứu trong sáu tháng. 48 là điểm trên thang điểm đánh giá chứng tỏ bệnh nhân có chức năng vận động bình thường. khi chức năng hoạt động bị giảm sút, thì điểm số này cũng giảm xuống. suốt quá trình thử nghiệm, điểm số của các bệnh nhân được cho dùng giả dược giảm mất 2 điểm so với người được điều trị theo phương pháp mới này.

 

Sự khác biệt 2 điểm trong bảng câu hỏi có vẻ không nhiều, nhưng nó có thể có ý nghĩa khác biệt lớn về chất lượng sống của những bệnh nhân ALS chẳng hản như có thể tự ăn uống được so với việc phải đút cho ăn hay có thể đi bộ được so với việc phải ngồi xe lăn. Thuốc này không điều trị khỏi được bệnh, nhưng nó giúp làm chậm sự tàn phế do ALS gây ra. Những người ủng hộ phương pháp này đang kêu gọi FDA nhanh chóng chuẩn thuận loại thuốc này.